В США одобрено самое дорогое лекарство в мире

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Lenmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. До этого в Евросоюзе и Великобритании был одобрен аналог – Libmeldy. Компания-производитель Orchard Therapeutics оценила стоимость лечения Libmeldy почти в 2,9 миллиона евро за одного пациента, что превращает препарат в самый дорогой в мире.

Ранее самым дорогим одобренным FDA лекарственным препаратом являлось лекарство под названием Zolgensma – однократное средство против мышечной атрофии позвоночника, болезни, истощающей мышцы, и главной генетической причины детской смертности, которая поражает одного из 11 тысяч новорожденных. Производитель оценил единственную инфузию препаратом Zolgensma в 2,1 миллиона долларов.

В последние годы мир стоит перед проблемой цены лекарств, «спасающих жизнь». В основном речь идет о лечении различных раковых и редких заболеваний. Цены неуклонно растут из года в год без видимой связи с повышением эффективности препаратов, ведь пациенты и их семьи идут на все, чтобы найти лекарство от болезни. Правительства во всем мире пытаются справиться с растущими ценами, с одной стороны, и растущим спросом – с другой, и вынуждены расходовать все большую часть бюджета здравоохранения на лекарства, особенно на новые препараты.

Libmeldy был одобрен европейским регулятором в декабре 2020 года для лечения детей с ранней метахроматической лейкодистрофией (MLD) – наследственным заболеванием, обусловленным мутацией, из-за которой организм теряет способность расщеплять определенные жиры (сфинголипиды), в результате накапливающиеся в головном мозге и других органах.


Эта наследственная патология, поражающая центральную и периферическую нервную систему, сопровождается многочисленными инвалидизирующими психоневрологическими и моторными нарушениями. Лекарства, которые были бы способны остановить дегенеративные процессы при MLD, до недавнего времени не существовало.

«Детали». Фото: Томер Аппельбаум √

Метки:


Читайте также